Duchenne Muskeldystrophie (DMD) Neues Drogen -Viagra hat über 100 Kinder in Lecheng profitiert
Kürzlich ist Hainan Boao Lecheng International Medical Tourism Pilot Zone (im Folgenden als "Lecheng" bezeichnet) erneut der Schwerpunkt des medizinischen Bereichs. Vamorolone, das weltweit erste Gentherapie -Medikament zur Behandlung der Duchenne -Muskeldystrophie (DMD), wurde in Lecheng auf den Markt gebracht und hat mehr als 100 Kinder zugute gekommen. Dieser Durchbruch hat Patienten mit DMD und ihren Familien neue Hoffnung gebracht.
1. Varmoloron: Neue Hoffnung für die Behandlung von DMD
Duchenne -Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene erbliche Muskelatrophie -Krankheit, die hauptsächlich männliche Kinder betrifft. Patienten haben in der Regel Muskelschwäche in der Kindheit, verlieren allmählich ihre Fähigkeit zu laufen, wenn sie älter werden, und sterben schließlich aufgrund von Atemwegs- oder Herzinsuffizienz vorzeitig. Als neuartiges entzündungshemmendes Arzneimittel reduziert Vamoloron die Muskelentzündung und Fibrose durch einzigartige Mechanismen und vermeiden gleichzeitig schwerwiegende Nebenwirkungen traditioneller Glukokortikoide.
Die Hauptvorteile von Varmoloron sind:
1. Verzögern Sie signifikant das Fortschreiten der Krankheit
2. Reduzieren Sie Nebenwirkungen wie Knochen- und Wachstumshemmung
3.. Verbessern Sie die Lebensqualität von Patienten
2. Lecheng wird die Führung übernehmen, um die Umsetzung neuer Arzneimittel zu beschleunigen
Als einzige "medizinische Spezialzone" Chinas hat Lecheng die "Try-First" -Politik verabschiedet, um einheimischen Patienten gleichzeitig internationale innovative Medikamente einzusetzen. Die schnelle Umsetzung von Vamololong in Lenzeng spiegelt den großen Wert dieser Richtlinie wider.
Index | Daten |
---|---|
Famololong wurde in Lecheng zugelassen | Oktober 2023 |
Anzahl der derzeit behandelten Kinder | Mehr als 100 |
Durchschnittsalter der Patienten | 8-12 Jahre alt |
Behandlung effizient | Ungefähr 85% |
3. Patienten profitieren signifikant und verbessern ihre Lebensqualität
Nach Angaben der Lecheng Medical Institution zeigten Kinder, die mit Vamololon behandelt wurden, eine signifikante Verbesserung in mehreren Aspekten:
Bewertungsindikatoren | Verbesserung des Verhältnisses |
---|---|
Muskelkraft | 78% der Patienten nahmen zu |
Wanderfähigkeit | 65% der Patienten halten oder verbessern sich |
Atemfunktion | 72% der Patienten sind stabil |
Lebensqualität | Durchschnittlicher Anstieg von 30% |
4. Expertenmeinung: Durchbruchbehandlungsoptionen
Li Ming, Chefarzt des Ministeriums für Neurologie im Peking Children's Hospital, sagte: "Die Einführung von Vamoloron markiert ein neues Stadium bei der Behandlung von DMD. Im Vergleich zu traditionellen Hormonen kann es die Nebenwirkungen erheblich verringern und gleichzeitig die Wirksamkeit aufrechterhalten, was für die Langzeitbehandlung bei Kindern besonders wichtig ist."
Zhang Wei, Direktor des neuromuskulären Krankheitszentrums des Xinhua -Krankenhauses, der der Shanghai Jiaotong University School of Medicine angeschlossen ist, wies darauf hin: "Legengs Politik ermöglicht es uns, Patienten die neuesten internationalen Behandlungen so bald wie möglich wie möglich wie möglich wie möglich wie möglich zu ermöglichen.
5. zukünftige Aussichten: Weitere Patienten werden davon profitieren
Mit der erfolgreichen Anwendung von Vamololong in Lenzeng beschleunigen die relevanten Abteilungen das Registrierungs- und Genehmigungsprozess in China. Es wird erwartet, dass das Medikament 2024 von der Verwaltung der National Medical Products zugelassen wird, was mehr Patienten mit DMD zugute kommt.
Gleichzeitig fördert Lenzeng auch aktiv die Einführung innovativer Medikamente für andere seltene Krankheiten, darunter:
1. Neue Behandlung für die muskulöse Atrophie der Wirbelsäule (SMA)
2. Hämophilie -Gentherapie Medikamente
3. seltene Tumor-zielgerichtete Medikamente
Gu Gang, Direktor des Bureau des Lecheng Medical Tourism Pilot Zone Administration, sagte: "Wir werden unseren politischen Vorteilen weiterhin volles Spiel geben, um mehr internationale innovative medizinische Errungenschaften zu ermöglichen, um chinesischen Patienten zu helfen, insbesondere bei denen mit seltenen Krankheiten."
6. Patientengeschichte: Eine Familie, die Hoffnung wiedererlangt
Xiaojie (Pseudonym), ein 9-jähriges Kind aus Hunan, ist einer der Nutznießer von Varmololong. Seine Mutter, Frau Wang, teilte mit: "Nach drei Monaten Behandlung wurde Xiaojies Muskelkraft erheblich verbessert, und jetzt kann er die Treppe alleine hinauf und runter gehen. Dies scheint uns ein Wunder zu sein."
Ähnliche Geschichten werden weiterhin in Lecheng inszeniert. Im Laufe der Behandlung wird erwartet, dass immer mehr Kinder mit DMD eine bessere Lebensqualität und Entwicklungsaussichten erreichen.
Die erfolgreiche Anwendung von Varmololong in Lenzeng bringt Patienten mit DMD nicht nur Hoffnung, sondern zeigt auch das enorme Potenzial chinesischer medizinischer Innovation. Mit der Unterstützung der politischen Unterstützung werden mehr "lebensrettende Medikamente" ihren Eintritt in China beschleunigen und das Schicksal von Patienten mit seltenen Krankheiten verändern.
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